“把中国现有患者都聚集在一起，从科学的角度为所有血友病患者提供更好的治疗及服务，让每位患者都能拥有健康的体魄”，这是关涛毕生的梦想。

关涛，“北京血友之家罕见病关爱中心”的创始人，多年来他奔走呼吁，协助推动了中国血友病医保报销等一系列保障政策的出台，为改善广大血友病患者的未满足的医疗健康需求做了很多工作。

北京血友之家罕见病关爱中心创始人关涛

关涛，不止是血友病发声者，亦是中国各类患者组织发起人的缩影。蔻德罕见病中心创始人黄如方、北京美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍、中国抗癌协会康复分会名誉主任委员史安利、“淋巴瘤之家”创始人顾洪飞……他们几乎都在穷尽半生，为患者带来更好的服务，帮助提高患者全疾病周期的获益。

5月5日，第五届中国患者组织经验交流会在福州拉开序幕。会议吸引了来自肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病等在内的多个疾病领域的40余个患者组织，与行业协会、医疗卫生专业人士、专家学者等各方代表共同探讨推动“以患者为中心”的生态体系建设。

5年来，中国患者组织经验交流会规模不断壮大，到今年已有100多位组织代表参与。罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨表示，希望能借此会议为契机促成生态圈各方共同协力真正解决患者未满足的需求。

强化疾病全程管理

满足患者与日俱增的医疗健康需求

随着医药产业改革加速，患者在药品研发，临床试验，审评审批等药物全生命周期发挥着更大的价值。在获得更多话语权的同时，患者也实现最大获益。在这整个过程中，患者组织的作用功不可没。

肿瘤是拥有庞大患者基数的领域。中国抗癌协会康复分会名誉主任委员史安利介绍：抗肿瘤治疗要经历漫长的过程，一半时间需要回家进行康复治疗。患病后，肿瘤患者容易心理抑郁、精神压力大，疏导对他们至关重要。

这时候，患者组织及时介入，开展疾病科普讲座、患者风采展示、评选“感人故事”等多种活动，帮助患者恢复信心，积极参与全病程治疗与康复。

中国抗癌协会康复分会名誉主任委员史安利

“抗癌路上，每一个患者并不孤单。”史安利在会上表示，希望每个癌症患者都能知道，有人愿意陪伴他们。

随着新药研发、获批及临床应用速度的加快，中国肿瘤患者的诊疗水平得到了前所未有的提升，生存期不断延长。与此同时，患者对疾病的认知、对生活质量的需求逐步提升。这些来自患者端的需求改变，更多由患者组织收集反馈、发声，被更多利益相关方听到，看到。中国患者组织经验交流会的举办，有利于促进政府、行业、企业多方围绕患者的真实需求, 共建整个医疗服务体系。

与此同时，如何推动创新支付体系改革落地，减轻患者经济负担，是中国现阶段医保管理和深化医改的重要环节之一。

据中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍，该联盟正在探索多方共付机制：以国家为主，患者出部分费用，企业适当降低药品价格，公益组织捐部分费用，保险机构再出一份力，帮助患者解决药物可及性问题。

事实上，在中国患者治疗过程中，患者组织发挥着越来越重要的作用。与会患者组织代表们认为，在卫生技术评估的过程中，通过患者真实世界诊疗信息而产生的洞察和证据分析，能够为相关决策提供依据；在提高患者治疗效果的同时，也能对完善创新医保制度做出杰出贡献。

建设罕见病保障体系

用药可及和支付保障两大问题待进一步改善

罕见病患者组织是此次交流会很重要的参与方之一。

据世界卫生组织统计，全球约有6000-8000种罕见病 ，目前我国已知的罕见病数量大约有1400余种 ，约有2000万人。

近年来国家高度重视罕见病患者群体，各个部委相继出台一系列政策来推动罕见病防治与保障工作的发展，中国罕见病患者的生存得到了很大程度的改善。但是依然还有诸多问题需要各方协作去推动发展。“诊断难，诊断后无药可医，因药品价格高昂无力负担，社会接受度低等问题使很多罕见病患者陷入困境。”中国罕见病联盟执行理事长李林康认为，因为罕见病本身很复杂发，患者面临的挑战也是多方面的，从诊疗到用药，再到家庭照护到社会服务体系，不仅仅是一个医学问题，更是一个社会学问题。探索中国特色罕见病防治与保障体系需要全社会，多部门等多方共同去助力及推动。从界定、诊断、登记、治疗与用药，到支付保障医保、社会关爱，再到形成相关法律，罕见病的诊疗形成完整的闭环，并非单纯的医学问题。

中国罕见病联盟执行理事长李林康

近年来，国家大力推进罕见病防治事业，为国内包括SMA在内的罕见病患者带来更多创新药物，并通过探索1+N的罕见病多层次医疗保障体系，不断提升罕见病用药保障。

蔻德罕见病中心创始人黄如方指出：首先要从国外引进最新的产品，让患者先能用上药。其次要解决，药品本身价格昂贵，大家是否能用得起的支付问题。

蔻德罕见病中心创始人黄如方

截止目前，国内已上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录，通过价格谈判，药品价格大幅降低，减轻了患者负担。

另一些药品则通过多层次保障实现了可及性。2020年3月，国务院印发《深化医疗保障制度改革的意见》明确，建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系的背景下，面向罕见病的多层次保障机制也在加快建立。

以患者为中心

多方携手共建中国医疗生态圈

患者组织的另一大作用是加速新药研发。

2022年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》3个文件，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。

患者对于疾病对其生活的影响有着最直接的感受，患者早期参与能为药物开发带来研发、临床、法律和其他专家无法提供的独特而有价值的观点。尤其是罕见病患者，既是药物研发的受益者，又是促进药物研发的参与者。

如今，越来越多的患者组织正积极参与药物研发和临床试验，在药品研发及监管中日益彰显重要价值。

罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨

罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨表示：罗氏积极投入支持患者组织能力建设，目的在于深入了解患者旅程，共建规范化的疾病全流程管理，帮助实现最大化患者临床获益。“未来，除了在药物研发上持续努力，罗氏将携手各方，紧密协作，优势互补，共同推动‘以患者为中心’的医疗生态圈建设。”

5年间，中国患者组织经验交流会不仅仅为患者组织提供经验分享和信息交流的平台，提升患者组织的影响力；更致力于推动打造“以患者为中心”的医疗卫生生态圈，促进企业、患者组织和社会各界共同携手，从新药研发、药物审批、药品准入、临床规范化管理等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系，为实现2030健康中国的宏伟目标贡献力量。

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